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我国对于再生障碍性贫血(简称“再障”)的治疗取得了阶段性成果:由中国医学科学院血液学研究所血液病医院专家研究出的采用环磷酰胺作为免疫抑制剂治疗“再障”的新方法,在疗效不变的基础上,治疗费用较传统疗法至少降低了10万元。这是从日前在津召开的“第二届血液学高峰论坛”上获悉的。
据中国医学科学院血液病医院贫血治疗中心主任张凤奎介绍,“再障”是多种原因引起的造血系统衰竭性疾病,以贫血、出血、感染为主要临床表现,重症“再障”患者常因严重出血和感染死亡。目前治疗“再障”方法首选与HLA(人类白细胞抗原)相合的同胞供者异基因造血干细胞移植,但大多数重症“再障”患者因年龄过大或缺乏HLA相合同胞供者,不适于进行异基因造血干细胞移植治疗,因此需进行强效免疫抑制治疗。此疗法采用抗胸腺/淋巴细胞球蛋白(ATG/ALG)联合环孢素A治疗,可使70%以上患者部分或完全恢复造血。但该疗法治疗费用很高,通常一名体重60公斤的患者仅5天的ATG药费就达十多万元,加上后期的口服环孢素、血制品输注、抗菌素等支持治疗费用,总费用可达二三十万元以上,以致许多患者迫于经济原因不得不放弃治疗。据估计,1/3重症“再障”患者未得到有效治疗,他们中约80%的人一年内将面临死亡。
张凤奎等科研人员受国外报道的启发,报道称部分接受造血干细胞移植的患者在接受大剂量环磷酰胺预处理后骨髓恢复了自身造血。这一现象促使其尝试使用中等剂量环磷酰胺作为免疫抑制剂治疗重症“再障”。该方法使用价格低廉的环磷酰胺再联合环孢素治疗,一名体重60公斤的患者连续4天静脉滴注中剂量环磷酰胺费用仅为200多元,大大减轻了患者治疗的经济负担。目前接受此方法治疗的重症“再障”患者已达80余例,初治患者临床总有效率达76%,与传统ATG疗法的疗效相当,并证实了中剂量环磷酰胺是治疗重症“再障”安全、有效的新疗法。
刘晓黎